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基因治療
我司通過生信AI大數據挖掘和模型構建，不斷研發生產具有獨立自主知識產權的新型CRISPR核酸酶工具。通過已建立的流程化新型CRISPR篩選鑒定平臺，我司已發現來自嚙齒糞桿菌Faecalibaculum rodentium的一種新型FrCas9核酸酶，并成功純化和生產。
FrCas9核酸酶是目前已知的切割效率最強、脫靶效應最低、特異性最好、PAM限制最少的CRISPR,該成果“FrCas9 is a CRISPR/Cas9 system with high editing efficiency and fidelity”成功發表于Nature Communications。FrCas9的PAM為5′-NNTA-3′，SpCas9的PAM為5′-NGG-3′，我們直接在人基因組上選擇11個位點同步比較FrCas9與SpCas9及不同SpCas9高保真變體（SpCas9-HF1、HiFi-Cas9和eSpCas9）的切割效率及脫靶效應。
結果顯示，FrCas9的在靶reads數均高于SpCas9及其高保真變體，且FrCas9在多個位點均未檢測到脫靶，說明FrCas9具有較高的切割效率以及較低的脫靶效應，為安全高效的基因編輯臨床治療及基礎科研提供更多選擇。
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